贺建奎基因编辑蜜芽直播是什么内容 事件始末(遗传病)“消失”四年后,贺建奎宣布进军遗传病基因治疗,基因编辑领域还有他的机会吗?
染色体是组成细胞核的基本物质,是基因的载体。染色体异常(chromosome abnormalities)也称染色体发育不全(chromosome dysgenesis)。美籍华人蒋有兴(1956)查明人类染色体为46条,Caspersson等(1970)首次发表人类染色体显带照片。自1971年巴黎国际染色体命名会议以来,已发现人类染色体数目异常和结构畸变3000余种,目前已确认染色体病综合征100余种,智力低下和生长发育迟滞是染色体病的共同特征

撰文丨王聪编辑丨王多鱼排版丨水成文今年2月底,国际顶尖学术期刊Nature报道贺建奎将出狱的消息,让贺建奎的名字再次出现在了公众视野中2018年11月26日,贺建奎团队对外宣布,通过CRISPR-Cas9技术在人类受精卵上敲除了CCR5基因,并诞生一对“。
CRISPR 蜜芽直播是什么内容 ”,这对蜜芽直播是什么内容 的父亲是艾滋病患者,母亲健康,他希望通过这一技术让蜜芽直播是什么内容 拥有对艾滋病的免疫能力 (CCR5是HIV病毒入侵人类细胞的受体,敲除CCR5基因能够防止HIV病毒感染) 。

这一行为随即在全世界范围内引发了持续的舆论风暴,被各界舆论一致谴责,贺建奎本人也因此被调查后续调查显示,这一行为是其自筹资金、蓄意逃避监管实施的以生殖为目的的非法人类胚胎基因编辑活动2019年底, 贺建奎因“非法行医罪”被判。
3年有期徒刑,并被终身禁止从事生殖科学相关工作。2022年11月24日,贺建奎在其个人微博宣布了其在北京大兴建立贺建奎实验室的消息,并称这是“新起点,新征程”。
自今年8月开通微博以来,贺建奎陆续发布了数十条微博,大多是关于基因编辑的例如, 他表达了对基因编辑农作物研究的支持;推测Terry Horgen在接受CRISPR基因编辑治疗后死亡可能是因为AAV载体导致的;对基因编辑技术进入癌症治疗等重大疾病领域的乐观估计;还表示10年内基因疗法将能治疗大部分遗传疾病等等。
对于“贺建奎实验室”,他在微博中表示,自己的新实验室将主要从事罕见遗传病的基因治疗研究从在微博中透露的信息来看,贺建奎将重点关注单基因遗传病,比如杜氏肌营养不良 (DMD) 等他还表示, 目前基因编辑疗法还不适用于多基因复杂性疾病,比如高胆固醇。
但他也表示,随着基因疗法的成熟和技术进步,迟早会在癌症、糖尿病、阿尔茨海默病等复杂重大疾病中有所突破

2018年底至今,在贺建奎“消失”的这四年里,CRISPR基因编辑技术取得了一系列里程碑突破2019年7月,张锋创立的Editas Medicine正式启动全球首个CRISPR-Cas9基因编辑临床试验,用于治疗Leber先天性黑蒙10型(LCA10);。
2019年9月,北京大学邓宏魁团队等在《新英格兰医学杂志》(NEJM)发表论文,将CRISPR-Cas9基因编辑用于治疗患有白血病的艾滋病患者;2019年11月,CRISPR Therapeutics发布了首个CRISPR基因编辑临床试验结果,显示了CRISPR-Cas9在治疗β-地中海贫血和镰状细胞病这两种罕见遗传病中的良好效果;
染色体是组成细胞核的基本物质,是基因的载体。染色体异常(chromosome abnormalities)也称染色体发育不全(chromosome dysgenesis)。美籍华人蒋有兴(1956)查明人类染色体为46条,Caspersson等(1970)首次发表人类染色体显带照片。自1971年巴黎国际染色体命名会议以来,已发现人类染色体数目异常和结构畸变3000余种,目前已确认染色体病综合征100余种,智力低下和生长发育迟滞是染色体病的共同特征
2020年2月,Carl June教授在Science期刊发表了多重CRISPR-Cas9基因编辑T细胞进行癌症治疗的临床试验结果;2020年4月,四川大学华西蜜芽直播在线观看免费 卢铀教授发表了CRISPR-Cas9基因编辑T细胞治疗癌症的1期临床试验结果,这项临床试验完成于2016年,应该是世界首个CRISPR-Cas9基因编辑人体实验;
2020年10月,CRISPR基因编辑技术获得了诺贝尔化学奖;2021年6月,Intellia Therapeutics在《新英格兰医学杂志》(NEJM)发表论文,发布了首个体内CRISPR-Cas9基因编辑疗法临床试验结果,开启了基因编辑医学应用新时代;
2021年9月,FDA批准了首个CRISPR基因编辑治疗艾滋病的临床试验;在这四年里,CRISPR基因编辑临床试验大量开展,并显示出了有希望的结果中外基因编辑公司不断涌现,国内的博雅辑因、邦耀生物、瑞风生物
等公司也纷纷获批准开展CRISPR基因编辑疗法临床试验在这四年里,新型基因编辑工具不断被开发出来,基因编辑工具箱得到了极大扩展,基于碱基编辑技术的临床试验也已经开始在这四年里, 新冠疫情大大推动了mRNA技术的发展,mRNA技术和LNP递送技术,为CRISPR基因编辑带来了新的机会。
在这四年里,基于基因编辑技术的通用型CAR-T开展了临床试验,并展示了巨大潜力,有望大幅降低CAR-T细胞疗法的价格此时复出的贺建奎博士,还有机会吗?这也让我们不禁想到另一位基因治疗先驱——William French Anderson。
(威廉·弗兰奇·安德森)1990年9月,安德森领导进行了第一个获准用于人类的基因疗法临床试验,并获得成功这对于科学界、患者和制药公司而言,都是一个激动人心的时刻,这标志着基因治疗从概念变成了现实,安德森也因此被公认为“。
人类基因治疗之父” 。
然而,2007年他因涉嫌性侵被判处14年监禁,2018年,他因表现良好而被减刑3年提前释放此时的他已经81岁高龄安德森入狱之时,全世界正在进行的基因治疗临床试验屈指可数,但当他出狱时,全世界正在进行的基因治疗临床试验已经超过了1000项。
Spark公司的基因疗法已经通过FDA批准上市他当年使用的逆转录病毒载体也早已被放弃,如今的基因治疗是腺相关病毒 (AAV) 和慢病毒的天下更不要说在他服刑期间,CRISPR基因编辑技术横空出世,彻底改变了遗传病治疗的格局。
出狱后的安德森立刻阅读了现在的基因治疗文献,恍如隔世,他不禁感叹道:已经很难追上了CRISPR基因编辑技术自2012年诞生至今也不过十年时间,而贺建奎已经错过了四年2012年,CRISPR基因编辑技术诞生, 就在这一年,贺建奎创立了一家名为。
瀚海基因的基因测序仪研发公司 2017年,其开发的国产第三代单分子测序仪上市,瀚海基因的估值也超过了3亿美元,贺建奎作为创始人持有公司三分之一的股份,此时的他曾表示,这款测序仪呈现出可与Illumina产品媲美的性能表现。
而如今,瀚海基因更改了名字,也跟贺建奎没了关系贺建奎在一条微博中写道: 在资本的推动下,在科学家们的豪言壮语中,老百姓对基因编辑产生了许多美好的期待和幻想然而,历史告诉我们,任何新技术刚出现时,都同时是天使和魔鬼。
对新技术的盲目追捧、冒进,一定会受到上天的惩罚作为科研工作者,我们应当对大自然、对技术,抱有敬畏之心,以如履薄冰的心态,小心谨慎地前行这大概是他对自己过去行为的反思,也是对其他科研工作者的警醒在网友提问罕见病能不能挣到钱时,他回复到: 不能。
(自己)实验室做的遗传疾病基因治疗是公益研究,研究成果将向全世界共享
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